טכניקות גילוי תרופות פותחות את הדלת לתרופות ממוקדות RNA
Dance, 2019
מבוא
על מנת לטפל במחלות הנגרמות כתוצאה מתפקוד לקוי של חלבונים בגוף האדם, מפתחי תרופות לעיתים קרובות שואפים לאתר כיסים או אזורים פעילים במקרומולקולה שאליהם ניתן להצמיד מולקולה קטנה יותר שתשבש את פעילות החלבון הבעייתי בכללותו. אולם כיסים כאלה מצויים בכ-15% מהחלבונים בלבד והמבנה של שאר החלבונים בגוף האדם אינו מאפשר התערבות טיפולית-תרופתית כמו זו שתוארה קודם.
לאור זאת, חוקרים החלו לבחון את האפשרות לטפל בחלבונים בעייתים כאלו ברמת ה-RNA. מלבד ההתמקדות הצפויה של חוקרים כאלו באפשרות לשנות את אופן הביטוי של mRNA (מולקולת RNA המכילה את המידע שהיה קיים ב-DNA של גן מסוים הדרוש ליצירת חלבון) הקשור לחלבון בעייתי, אופציה נוספת שנבחנת לאחרונה הינה התערבות ברמת ה-ncRNA (מולקולת RNA שאינן מקודדות לחלבון) כגון MicroRNA שמווסתים את ביטוי הגנים בגוף.
אפשרות אחת שנידונה לאחרונה במחקר בהקשר זה הינה שימוש באוליגונוקליאוטידים אנטיסנסיים (ASO), רצפים קצרים של חומצת גרעין אשר נקשרים ל-RNA...
לקריאת הסיכום המלא הורד/י את הסיכום באמצעות הטופס לעיל^
